Το Spinraza είναι ένα φάρμακο που παίρνει το γονίδιο SMN-2 για να παράγει μια πρωτεΐνη που παράγεται κανονικά από το γονίδιο SMN-1, αντικαθιστώντας το. Έτσι, αυτό το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία περιπτώσεων μυϊκής ατροφίας του νωτιαίου μυελού, η οποία αναπτύσσεται λόγω έλλειψης ή ελαττώματος του γονιδίου SMN-1 στο σώμα.
Αν και το φάρμακο αυτό έχει ήδη εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες από το FDA και χρησιμοποιείται ως θεραπεία στο νοσοκομείο, εξακολουθεί να χρειάζεται η έγκριση της Anvisa στη Βραζιλία.
Εύρος τιμών
Το Sprayraza εξακολουθεί να μην μπορεί να αγοραστεί στη Βραζιλία, αλλά η θεραπεία με αυτό το φάρμακο έχει ήδη γίνει στις Ηνωμένες Πολιτείες για περίπου 3 εκατομμύρια reis. Έτσι, αν δεν υπάρχει άλλη μορφή θεραπείας και ο γιατρός υποδεικνύει, είναι δυνατό να πάτε στο δικαστήριο για να ζητήσετε να γίνει η θεραπεία εκτός της χώρας και να χρηματοδοτηθεί από το σχέδιο υγείας.
Τι είναι αυτό
Αυτό το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία της σπονδυλικής μυϊκής ατροφίας, τόσο σε ενήλικες όσο και σε παιδιά, ειδικά όταν άλλες μορφές θεραπείας δεν παρουσιάζουν αποτελέσματα.
Πώς να χρησιμοποιήσετε
Η χρήση του spinraza μπορεί να γίνει μόνο στο νοσοκομείο από γιατρό ή νοσοκόμα, καθώς είναι απαραίτητο να εγχυθεί το φάρμακο απευθείας στο χώρο όπου είναι ο νωτιαίος μυελός.
Συνήθως η θεραπεία γίνεται με 3 αρχικές δόσεις διαχωρισμένες με 14 ημέρες, ακολουθούμενες από άλλη δόση 30 ημέρες μετά την 3η και 1 δόση κάθε 4 μήνες για συντήρηση.
Πιθανές παρενέργειες
Οι πιο συχνές παρενέργειες από τη χρήση αυτής της θεραπείας είναι η δυσκοιλιότητα, η τερηδόνα και οι συχνότερες λοιμώξεις του αναπνευστικού συστήματος.
Ποιος δεν πρέπει να χρησιμοποιήσει
Δεν υπάρχουν αντενδείξεις για τη χρήση του spinraza και μπορεί να χρησιμοποιηθεί σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις, μετά από αξιολόγηση από το γιατρό.